| Разработчики: | Р-Фарм, КФУ ФГАОУ ВО (Казанский (Приволжский) федеральный университет) |
| Дата премьеры системы: | 2023/05/11 |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
Основная статья: Спинальная мышечная атрофия (СМА)
2023: Соглашение о разработке препарата
Группа компаний «Р-Фарм» и Казанский федеральный университет объявили о подписании соглашения о разработке инновационного генотерапевтического препарата. Согласно договору, ученые из КФУ займутся разработкой препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, заказчиком которого выступает группа компаний «Р-Фарм», которая сообщила об этом 11 мая 2023 года.
Данный препарат основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов.
Анастасия Батрак, вице-президент по стратегическому маркетингу и развитию портфеля продуктов «Р-Фарм», отметила, что инновационные препараты являются одним из приоритетных направлений компании.
 | СМА — тяжелое заболевание, оказывающее негативное влияние на качество жизни пациентов и их семей. С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга. Это позволяет своевременно выявлять заболевание и начинать лечение препаратами последнего поколения. Разработка казанских ученых дает детям со СМА надежду на нормальное развитие, а соглашение с КФУ — это шаг к повышению доступности инновационных препаратов в России, — подчеркнула Анастасия Батрак. |  |
Альберт Ризванов, руководитель центра превосходства персонифицированной медицины Института фундаментальной медицины и биологии КФУ также отметил, что СМА относится к орфанным заболеваниям. Несмотря на то, что частота встречаемости орфанных заболеваний невысока, в целом таких заболеваний существует более 7 000, и в совокупности они затрагивают 6–8% населения мира.
| | Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов. Кроме того, препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке. Важно отметить, что успешная реализация соглашения между «Р-Фарм» и Казанским федеральным университетом станет примером эффективного сотрудничества между академической наукой и промышленностью в области разработки инновационных лекарственных средств для лечения редких заболеваний, — сказал Альберт Ризванов. | |
